I topi paralizzati recuperano l’uso delle zampe anteriori grazie alla terapia genica

Una speranza per i milioni di persone con una paralisi causata da una lesione del midollo spinale

[15 giugno 2018]

Un team di scienziati del King’s College London dice di aver fatto «un passo avanti  significativo verso l’obiettivo di dare di nuovo alle persone paralizzate il controllo delle loro mani» e James Gallagher, redattore salute e scienza di BBC News, spiega oggi che «Hanno utilizzato la terapia genica per riparare i danni nel midollo spinale dei ratti. Gli animali hanno potuto quindi raccogliere e mangiare cubetti di zucchero con le zampe anteriori».

Si tratta di una ricerca in fase iniziale, ma gli esperti hanno affermato che  «E’ stata una delle prove più convincenti che un giorno le funzioni delle mani potrebbero essere ripristinate».

Il midollo spinale è un tubo denso di nervi che trasportano le istruzioni dal cervello al resto del corpo.  Se il midollo spinale viene danneggiato, il nostro corpo lo ripara con del tessuto cicatriziale, ma la cicatrice si comporta come una barriera per ristabilire le nuove connessioni che si dovrebbero formare tra i nervi. Per questo i ricercatori stanno cercando di “sciogliere” i componenti del tessuto cicatriziale nel midollo spinale dei ratti, ma per farlo avevano bisogno di dare alle cellule una nuova serie di istruzioni genetiche – un gene – per eliminare la cicatrice. Le istruzioni che hanno fornito al midollo spinale dei ratti  sono contenute in un enzima, la condroitinasi, e per recapitarle hanno utilizzato un virus. Poi hanno utilizzato un farmaco per attivare le istruzioni.

Così, dopo due mesi di terapia genica, i roditori paralizzati hanno riacquistato l’uso delle zampe anteriori e una delle ricercatrici, Emily Burnside, ha spiegato a BBC News che «I ratti sono stati in grado di raggiungere e afferrare con precisione i cubetti  di zucchero. Abbiamo anche riscontrato un notevole aumento dell’attività nel midollo spinale dei ratti, il che suggerisce che si sono prodotte nuove connessioni nelle reti delle cellule nervose».

I ricercatori britannici sperano che il loro approccio funzioni anche per le persone ferite in incidenti stradali o nelle cadute.  la professoressa  Elizabeth Bradbury ha detto alla BBC: «Troviamo davvero entusiasmante  il recupero di  questo tipo di funzione, perché per i pazienti con lesione spinale la loro massima priorità è quella di recuperare la loro funzione manuale. Essere in grado di prendere una tazza di caffè, di tenere in mano uno spazzolino da denti, cose di questo tipo rappresentano un eccezionale aumento per la loro qualità della vita e  per la loro indipendenza».

Nel 2014, un uomo paralizzato, Darek Fidyka, era riuscito a camminare di nuovo con un sostegno dopo che delle cellule prelevate all’interno del suo naso  erano state usate per rigenerare parte del suo midollo spinale. Ma  Fidyka, era stato ferito da una coltellata che gli aveva causato un tipo di ferita molto diversa da quelle che si subiscono negli incidenti stradali.

Gallagher sottolinea che «L’approccio della terapia genica non è ancora pronto per gli studi clinici sull’uomo», ma Mark Bacon, dell’ONG Spinal Research, ha detto alla BBC di essere comunque molto impressionato e fiducioso: «I dati sono tra i più convincenti che ho visto,  dimostrando il ripristino di una funzione avanzata degli arti anteriori. E’ eccitante, ma ottenere l’approvazione per le terapie geniche rappresenta una sfida particolare, ma non insormontabile, per arrivare alla sperimentazione clinica. Trasferito in clinica, questa ricerca potrebbe cambiare la vita dei milioni di persone in tutto il mondo con una paralisi causata da una lesione del midollo spinale».